日前，由广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会发起、再鼎医药公益支持的“有力人生不将就”重症肌无力医患深度交流会上，来自神经免疫领域的临床专家、患者代表及公益和产业界人士围绕重症肌无力治疗目标升级、创新治疗可及性和长期规范管理展开交流。
重症肌无力是一种由神经-肌肉接头传递功能障碍引起的自身免疫性神经肌肉疾病，其中全身型重症肌无力早在2018年即被纳入我国《第一批罕见病目录》。患者可出现眼睑下垂、视物重影、说话或吞咽费力、四肢无力及呼吸困难等症状，病情容易波动，严重时可发生肌无力危象。对患者而言，疾病的影响并不只在急性加重时显现，也常常隐藏在一次说不完的话、一顿吃得格外艰难的饭，以及无法如常安排工作、社交和家庭生活的日常里。
长期以来，重症肌无力的治疗目标经历了从“保命”到“症状控制”再到“双达标”的升级。《中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025版）》在结合国内外最新研究进展的基础上，进一步强调达标治疗与维持治疗，并将疗效与安全性的“双达标”作为重要治疗方向。
复旦大学附属华山医院神经内科副主任医师罗苏珊表示：“新版指南反映了重症肌无力治疗理念的重要变化。我们关注的不再只是帮助患者度过一次加重，而是要结合患者的疾病状态和生活需求，尽早制定个体化方案，尽可能早地实现疗效和安全性的双达标。达标之后还需要维持和随访，因为对这类慢性自身免疫性疾病而言，守住稳定同样重要。”
近年来，多款靶向生物制剂在国内获批，为临床提供了更多选择，国内治疗工具和诊疗理念正不断与国际最新进展接轨。罗苏珊医生指出，“新型靶向治疗真正的临床价值，在于由医生结合疾病状态、既往治疗、治疗负担和患者生活需求，帮助合适的患者在合适的时机获得规范、可持续的治疗。早期达标可以帮助患者更快回到日常生活；而持续达标，则需要患者、医生和家庭共同把症状监测、随访和治疗管理接续起来。”
如今重症肌无力临床诊疗已经进入生物靶向治疗时代，靶向生物制剂陆续进入临床，为不同疾病状态下患者的“早期达标”和“长期维持达标”提供了更多选择。然而，治疗手段的丰富并不意味着患者获益已被充分释放，指南的高度与临床的现实之间仍存在差距。
2026年发布的《中国重症肌无力患者健康报告》显示，目前患者仍以传统药物治疗为主，新型靶向药物使用率虽有所提升，但整体占比仍然偏低。与会专家认为，这一落差背后既有疾病认知、诊疗路径和区域资源差异等因素，也有治疗费用、往返医院时间和长期治疗便利性等现实障碍。
“临床上常见的情况是，患者已经出现症状残留、疾病反复或治疗负担，却因为觉得‘还能忍’而没有及时和医生讨论下一步。”罗苏珊医生表示，“患者在早期或病情加重时应及时接受专科评估；在治疗过程中，应通过规律随访和疾病评估工具观察症状变化及治疗负担；在病情稳定后，也不应擅自减药、停药，而应在医生指导下持续管理，尤其重视感染、劳累等可能诱发症状波动的因素。”
中山大学附属第一医院神经科ICU主任冯慧宇教授、广州中医药大学第一附属医院肌病科副主任医师江其龙等专家也在会上指出，国内重症肌无力诊疗在治疗工具、循证证据和诊疗理念上已基本与国际最新实践同频，国际上已有的创新治疗方式国内大多已经上市，且部分已进入医保；但新型靶向治疗在患者中的实际应用仍然偏低，多数患者仍以传统治疗为主，由此导致患者获益尚未充分释放。
广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会秘书长曾晓菁表示：“公益不仅是一次行动上的支持，更要推动患者的真实处境被看见、被理解。我们希望通过搭建重症肌无力医患面对面交流的平台，让患者更了解疾病和治疗目标，也让社会各界看到，重症肌无力患者值得追求更有质量、更有尊严的生活。”
再鼎医药高级副总裁、免疫事业部负责人刘菁表示：“我们将持续提升创新治疗的可及性，探索并推动更便捷的给药选择，为广大患者的长期规范治疗带来更多便利；持续携手医疗机构、公益组织和社会各界，支持疾病科普、患者教育与医患沟通，让更多患者更好地理解疾病、参与治疗决策，并获得长期管理所需要的支持。”
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